EMA: «Πράσινο φως» για το πρώτο φάρμακο θεραπείας της λεύκης

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) έδωσε έγκριση στο πρώτο φάρμακο για τη θεραπεία της μη τμηματικής λεύκης, της νόσου που προκαλεί αποχρωματισμό του δέρματος και στις δύο πλευρές του σώματος, ενώ ενδέχεται να επηρεάζει ακόμη και το πρόσωπο. Πρόκειται για το Opzelura μια κρέμα που εφαρμόζεται σε αποχρωματισμένες περιοχές του δέρματος.

Το φάρμακα θα χορηγείται με ιατρική συνταγή δυο φορές την ημέρα σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω με μη τμηματική λεύκη. Σημειώνεται ότι δεν θα πρέπει να εφαρμόζεται ταυτόχρονα σε ποσοστό άνω του 10% της επιφάνειας του σώματος.

Τα πρώτα αποτελέσματα μπορεί να είναι εμφανή μετά από έξι μήνες ενώ η θεραπεία μπορεί να διακοπεί μετά από ένα έτος εφαρμογής εφόσον δεν υπάρχουν αποτελέσματα. Η έναρξη και η επίβλεψη της θεραπείας πρέπει να πραγματοποιούνται από γιατρό με πείρα στη διάγνωση και τη θεραπεία της μη τμηματικής λεύκης.

Τι είναι η Λεύκη

Πρόκειται για ένα αυτοάνοσα νόσημα, όπου το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται στα μελανοκύτταρα (τα κύτταρα του δέρματος που παράγουν τη χρωστική ουσία), δημιουργώντας κηλίδες ανοιχτού ροζ ή λευκού δέρματος (αποχρωματισμός).

Φραγμό σε αυτή την διαδικασία, επιχειρεί να βάλει η  δραστική του ουσία, η ρουξολιτινίμπη που δρα αναστέλλοντας τα ένζυμα, τις  κινάσες Janus (JAK) 1 και 2, οι οποίες συμμετέχουν της γιντερφερόνςη (ιντερφερόνη γάμμα). Στη λεύκη, η ιντερφερόνη γάμμα εικάζεται ότι συμμετέχει στη δραστηριότητα των κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος που επιτίθενται στα μελανοκύτταρα. Αναστέλλοντας τη δράση των JAK1 και JAK2, η ρουξολιτινίμπη μειώνει την ικανότητα του ανοσοποιητικού συστήματος να καταστρέφει τα μελανοκύτταρα, επιτρέποντάς τους να παράγουν χρωστική ουσία.

Κλινικές μελέτες

Η έγκριση του από τον ΕΜΑ βασίστηκε σε δύο κύριες μελέτες, στις οποίες καταδείχθηκε ότι το Opzelura βελτιώνει τον επαναχρωματισμό σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο . Ο βασικός δείκτης μέτρησης της αποτελεσματικότητας ήταν το ποσοστό των ασθενών στους οποίους επετεύχθη βελτίωση κατά τουλάχιστον 75% στον χρωματισμό του προσώπου τους. Τα αποτελέσματα μετρήθηκαν με τυποποιημένη βαθμολογία μετά από 6 μήνες. Στις δύο μελέτες  έλαβαν μέρος 661 ασθενείς με μη τμηματική λεύκη. Κατά μέσο όρο, στο 31% περίπου των ασθενών που έλαβαν Opzelura είδαν βελτίωση του χρωματισμού του προσώπου κατά τουλάχιστον 75% μετά από 6 μήνες θεραπείας, σε σύγκριση με το 10% περίπου των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Επίσης καταδείχθηκε ότι  μετά από 6 μήνες, ο συνολικός χρωματισμός του σώματος βελτιώθηκε κατά τουλάχιστον 50% στο 22% των ασθενών που έλαβαν Opzelura σε σύγκριση με το 6% των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο.

Ανεπιθύμητες  ενέργειες

Η συχνότερη ανεπιθύμητη ενέργεια του Opzelura (ενδέχεται να εμφανιστεί σε έως και 1 στους 10 ασθενείς) είναι ακμή στο σημείο εφαρμογής του φαρμάκου. Επισημαίνεται ότι το Opzelura δεν επιτρέπεται να χορηγηθεί σε γυναίκες που είναι έγκυες ή θηλάζουν.