Bayer: Δυο πρωτοποριακές γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες για τη νόσο Πάρκινσον

0
71

Αισιόδοξα είναι τα πρώτα μηνύματα από τις δυο νέες γονιδιακές κυτταρικές κλινικές μελέτες του Ομίλου Bayer,  για τη θεραπεία της νευροεκφυλιστικής νόσου Πάρκινσον που μετράει περισσότερους από 10 εκατομμύρια ασθενείς σε όλο τον κόσμο.

Συγκεκριμένα με επιτυχία χορηγήθηκε σε ασθενή με Πάρκινσον, η πρώτη δόση πολυδύναμων ντοπαμινεργικών νευρώνων από βλαστοκύτταρα (pluripotent stem cell-derived dopaminergic neurons), όπως ανακοινώθηκε από την BlueRock Therapeutics (BlueRock), μια βιοτεχνολογική φαρμακευτική εταιρεία και μέλος του ομίλου της Bayer AG.

Πρόκειται για τα επονομαζόμενα DA01 που τέθηκαν σε αξιολόγηση σε κλινικές μελέτες Φάσης Ι.  Στόχος είναι η αναδημιουργία νευρωνικών κυττάρων στις περιοχές του εγκεφάλου όπου εμφανίζεται ο εκφυλισμός, αντιστρέφοντας την πορεία του και οδηγώντας δυνητικά στην αποκατάσταση της κινητικής λειτουργίας του πάσχοντος.

Στο πλαίσιο των κλινικών δοκιμών της 10 ασθενείς από τις ΗΠΑ και τον Καναδά, θα υποβληθούν σε χειρουργική μεταμόσχευση κυττάρων-παραγωγών ντοπαμίνης, τα οποία θα τοποθετηθούν στο κέλυφος του φακοειδούς πυρήνα του εγκεφάλου, ένα σχηματισμό γαγγλίων που προσβάλλεται από τη νόσο του Πάρκινσον.

Πρωταρχικός στόχος της Φάσης I των μελετών (NCT04802733) είναι να εκτιμηθεί η ασφάλεια και η ανοχή της μεταμόσχευσης κυττάρων DA01 έναν χρόνο μετά την επέμβαση.

Δεύτερος στόχος, είναι να εκτιμηθεί το κατά πόσο τα κύτταρα επιβιώνουν και επιδρούν στην κινητικότητα του ασθενούς ένα έως δύο χρόνια μετά την επέμβαση, ώστε να αξιολογηθεί η ασφάλεια και η ανοχή, καθώς και η αποδοτικότητα της μεταμόσχευσης μετά από την πάροδο δύο ετών.

Παράλληλα, ένα άλλο πρόγραμμα με στόχο τη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον, έχει ήδη ξεκινήσει από την Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), μια εταιρεία γονιδιακών θεραπειών με βάση φορείς σχετιζόμενους με αδενοϊό  (Adeno-Associated Virus – AAV), επίσης μέλος του ομίλου της Bayer.

Προς το παρόν, το  εν λόγω πρόγραμμα βρίσκεται στο στάδιο όπου αξιολογούνται ασθενείς ώστε να ενταχθούν στη Φάση Ιb των κλινικών μελετών τον Αύγουστο του 2020.

Το πρόγραμμα εξετάζει τη χρήση ενός φορέα σχετιζόμενου με αδενοϊό (AAV) ο οποίος εισάγει γονίδια ανθρώπινου νευρογλοιακού νευροτροφικού παράγοντα (GDNF) στους νευρώνες που βρίσκονται μέσα στο κέλυφος του φακοειδούς πυρήνα του εγκεφάλου (putamen), οδηγώντας στην παραγωγή και την έκκριση πρωτεΐνης GDNF στις περιοχές του εγκεφάλου που έχουν προσληφθεί από τη νόσο του Πάρκινσον.  Από δοκιμές με χρήση AAV-GDNF σε τρωκτικά και θηλαστικά  προέκυψε ότι η συστηματική πρωτεϊνική έκφραση GDNF μπορεί να βοηθήσει στην αναγέννηση των νευρώνων του μεσεγκεφάλου και στη σημαντική ανάκτηση της κινητικής λειτουργίας.

Επιδίωξη είναι να εκτιμηθεί η ασφάλεια και η προκαταρκτική αποτελεσματικότητα της θεραπείας.

«Το δυναμικό των κλινικών μελετών της BlueRock και της AskBio για τη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον θα μπορούσε να είναι τεράστιο» επεσήμανε ο κ. Wolfram Carius, επικεφαλής του τμήματος Cell and Gene Therapy της Bayer AG, σχολιάζοντας ότι: «για πρώτη φορά, ενδέχεται να μπορέσουμε να σταματήσουμε και να αναστρέψουμε την πορεία αυτής της εκφυλιστικής νόσου, βοηθώντας ουσιαστικά τους ασθενείς να καλύψουν μια τεράστια, και μέχρι τώρα ανικανοποίητη, ιατρική ανάγκη».