Κυστική Ίνωση : Ξεκινάει νέα θεραπεία για τους ασθενείς άνω των 12 ετών

0
124

Την έναρξη του προγράμματος ατομικής πρώιμης πρόσβασης των ασθενών με κυστική ίνωση για τη θεραπεία Trikafta ανακοίνωσε σήμερα ο υπουργός Υγείας Βασίλης Κικίλιας. Πρόκειται για μια πολύ σημαντική είδηση για τους ασθενείς με κυστική ίωση  καθώς το φάρμακο αυτό βελτιώνει θεαματικά την κατάσταση της υγείας τους, σε μόλις 15 μέρες. Σήμερα οι ασθενείς αυτοί συνήθως χρειάζονται μεταμόσχευση πνεύμονα και έχουν μικρό προσδόκιμο ζωής.

Το συγκεκριμένο πρόγραμμα θα αφορά ασθενείς με κυστική ίνωση, οι οποίοι έχουν ηλικία 12 ετών και άνω, είναι ομόζυγοι για τη μετάλλαξη F508del ή είναι ετερόζυγοι για τη μετάλλαξη F508del και έχουν μια από τις μεταλλάξεις στο γονίδιο CFTR.

Ο Υπουργός Υγείας Βασίλης Κικίλιας, έκανε σήμερα  την ακόλουθη δήλωση :«Το φθινόπωρο καλέσαμε δημόσια τη φαρμακευτική εταιρεία, να προσέλθει να διαπραγματευτεί με τον Εθνικό Οργανισμό Φαρμάκων και να δώσει πρώιμη πρόσβαση σε ασθενείς με κυστική ίνωση.

Σήμερα ανακοινώνουμε την έναρξη του προγράμματος πρώιμης πρόσβασης για ασθενείς με κυστική ίνωση, οι οποίοι πληρούν συγκεκριμένα κλινικά κριτήρια. Θα ήθελα να σημειώσω πως το πρόγραμμα αυτό παρέχεται δωρεάν και ευχαριστώ για αυτό την εταιρεία και τον Πρόεδρο του ΕΟΦ. Ταυτόχρονα, προχωράμε στη δημιουργία Εθνικού Μητρώου για ασθενείς με κυστική ίνωση. Η πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμα φάρμακα, αποτελεί για εμάς ύψιστη προτεραιότητα».

Να σημειωθεί ότι το θέμα είχε αναδείξει για πρώτη φορά στα τέλη του 2019, ο επίτιμος πρόεδρος του Συλλόγου των Ασθενών με Κυστική Ίνωση, και αντιπρόεδρος της Ένωσης Ασθενών Ελλάδος, Δημήτρης Κοντοπίδης, όταν σε ένδειξη συμπαράστασης προς τους συνασθενείς του και σε μια ύστατη προσπάθεια να πιέσει την κυβέρνηση να φέρει τη θεραπεία στην Ελλάδα, αρνήθηκε να λάβει διαθέσιμο μόσχευμα από τη Βιέννη της Αυστρίας για να υποβληθεί σε μεταμόσχευση πνευμόνων.

Τι είναι η Κυστική Ινωση

Η κυστική ίνωση είναι η πιο συχνή κληρονομική νόσος της λευκής φυλής γι΄αυτό και λέγεται η νόσος των λευκών. Υπολογίζεται ότι προσβάλλει περίπου 75.000 ανθρώπους στη Βόρειο Αμερική, την Ευρώπη και την Αυστραλία. Στην χώρα μας υπολογίζεται ότι πάσχουν περίπου 700 άτομα, ενώ κάθε εβδομάδα γεννιέται ένα παιδί με τη νόσο.

Η κυστική ίνωση προκαλείται από μετάλλαξη του γονιδίου CFTR που κωδικοποιεί την ομώνυμη πρωτεΐνη. Η πρωτεΐνη αυτή ρυθμίζει την παραγωγή ορισμένων συστατικών των εκκρίσεων του σώματος (π.χ. πεπτικά υγρά, βλέννα).

Οι μεταλλάξεις στο γονίδιο αυτό έχουν ως συνέπεια να παράγονται στους πνεύμονες και σε άλλα όργανα (π.χ. πάγκρεας, ήπαρ, έντερο) παχύρρευστες και αφυδατωμένες εκκρίσεις, οι οποίες συσσωρεύονται σε αυτά. Με το πέρασμα του χρόνου, τα όργανα υφίστανται βλάβες και οδηγούνται στην ανεπάρκεια.

Έως σήμερα έχουν εντοπιστεί σχεδόν 2.000 μεταλλάξεις του γονιδίου CFTR, η πιο συχνή από τις οποίες λέγεται F508del.