Νέα θεραπεία για την οξεία μυελογενή λευχαιμία

0
57

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε πλήρη άδεια κυκλοφορίας για το azacitidineσε δισκία ως θεραπεία συντήρησης σε ενηλίκους ασθενείς με οξεία μυελογενή λευχαιμία (ΟΜΛ). Σύμφωνα με την Bristol Myers Squibb πρόκειται για την πρώτη στην Ε.Ε. αρχική θεραπεία συντήρησης, για ασθενείς με διαφορετικούς υποτύπους της οξείας μυελογενούς λευχαιμίας.

Η εν λόγω ασθένεια αποτελεί μία από τις πιο συχνές μορφές οξείας λευχαιμίας σε ενήλικες. Η συχνότητα της νόσου υπολογίζεται σε περισσότερες από 350.000 περιπτώσεις παγκοσμίως, ενώ το εκτιμώμενο ποσοστό πενταετούς επιβίωσης για την ΟΜΛ στην Ευρώπη αγγίζει το 17%.

Συγκεκριμένα, η πλήρη άδεια κυκλοφορίας δόθηκε με βάση την πιλοτική μελέτη QUAZAR® AML-001, κατά την οποία το azacitidine βελτίωσε σημαντικά τη συνολική επιβίωση και την επιβίωση χωρίς υποτροπή της νόσου σε ασθενείς με ΟΜΛ. Οι εν λόγω ασθενείς πέτυχαν πλήρη ύφεση (CR) ή πλήρη ύφεση με ατελή αιματολογική ανάκαμψη (CRi) ύστερα από θεραπεία εφόδου σε συνδυασμό με ή χωρίς αγωγή σταθεροποίησης. Οι ασθενείς αυτοί δεν είναι υποψήφιοι για μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων (HSCT) ή επιλέγουν να μην προχωρήσουν σε μεταμόσχευση.

Σημειώνεται ότι το azacitidine αποτελεί την πρώτη αρχική θεραπεία συντήρησης, χορηγούμενη από του στόματος άπαξ ημερησίως. Η συγκεκριμένη θεραπεία καταδεικνύει αφενός σημαντική συνολική επιβίωση και αφετέρου όφελος ως προς την επιβίωση χωρίς υποτροπή της νόσου σε ασθενείς που πάσχουν από διαφορετικούς υποτύπους της ΟΜΛ.

«Η ανάγκη για επιλογές θεραπείας συντήρησης για την οξεία μυελογενή λευχαιμία παραμένει ακάλυπτη στην Ευρωπαϊκή Ένωση, εάν λάβουμε υπόψη ότι η ανταπόκριση στη θεραπεία εφόδου ενδέχεται να είναι μικρής διάρκειας και ο κίνδυνος υποτροπής είναι υψηλός, ιδιαίτερα για ασθενείς που δεν κρίνονται κατάλληλοι για μεταμόσχευση αρχέγονων κυττάρων», σημείωσε ο Andrew Wei, MBBS, Ph.D., κύριος ερευνητής της μελέτης QUAZAR® AML-001 στο Νοσοκομείο Alfred και το Πανεπιστήμιο Monash στη Μελβούρνη της Αυστραλίας. Ο ίδιος σημείωσε ότι θα ωφεληθούν ασθενείς με διαφορετικούς υποτύπους της νόσου.

Η μελέτη  QUAZAR® AML-001

Πρόκειται για διεθνή, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή μελέτη Φάσης 3. Οι ασθενείς που κρίθηκαν κατάλληλοι ήταν ηλικίας 55 ή άνω. Επίσης, είχαν πρόσφατα διαγνωσθεί με ΟΜΛ. Το προφίλ περιελάβανε  ευρήματα κυτταρογενετικής ανάλυσης ενδιάμεσου ή υψηλού κινδύνου. Ακόμη, είχαν πετύχει πρώτη πλήρη ύφεση (CR) ή πλήρη ύφεση με ατελή αιματολογική ανάκαμψη (CRi) ύστερα από εντατική χημειοθεραπεία εφόδου σε συνδυασμό με ή χωρίς αγωγή σταθεροποίησης (της επιλογής του ερευνητή πριν από την ένταξη στη μελέτη) και δεν ήταν υποψήφιοι για μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων (HSCT) κατά τη διαλογή. Σημειώνεται ότι κατά την μελέτη οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες και στα δύο σκέλη θεραπείας ήταν Βαθμού 1 ή 2 και αφορούσαν στο γαστρεντερικό σύστημα.

Την σημασία της έγκρισης του azacitidine  για τους ασθενείς που «χρειάζονται επειγόντως θεραπείες συντήρησης για αυτήν την επιθετική μορφή αιματολογικού καρκίνου», επεσήμανε ο Noah Berkowitz, M.D., Ph.D., ανώτερος αντιπρόεδρος ανάπτυξης του τομέα Αιματολογίας τηςBristol Myers Squibb. Ο κ. Berkowitz τόνισε ότι σε συνεργασία με τα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, το azacitidine σε δισκία θα είναι διαθέσιμο στους υποψήφιους ασθενείς το συντομότερο δυνατό.