Έγκριση νέου φαρμάκου για τη θεραπεία της αποφρακτικής υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας

0
809

Το “πράσινο φως” έδωσε η Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την χορήγηση του mavacamten για τη θεραπεία ασθενών με συμπτωματική (κατηγορίας II-III κατά την Καρδιολογική Εταιρεία Νέας Υόρκης, NYHA) αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια σε ενήλικους ασθενείς. Η έγκριση βασίστηκε σε θετικά δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από δύο κλινικές μελέτες Φάσης 3, τη μελέτη EXPLORER-HCM και τη μελέτη VALOR-HCM.

Πρόκειται για τον πρώτο και μοναδικό αλλοστερικό και αναστρέψιμο εκλεκτικό αναστολέα της καρδιακής μυοσίνης που εγκρίνεται σε όλα τα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, σύμφωνα με την Bristol Myers Squibb. Επίσης αποτελεί το πρώτο αναστολέα καρδιακής μυοσίνης που στοχεύει την υποκείμενη παθοφυσιολογία της υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας, όπως ανακοίνωσε η φαρμακευτική εταιρεία. Η χορήγησή του θα γίνεται σε κάψουλες 2,5 mg, 5 mg, 10 mg, 15 mg αντίστοιχα. «Η έγκριση του mavacamten σηματοδοτεί ένα σημαντικό ορόσημο για τους ασθενείς στην Ευρώπη, οι οποίοι θα έχουν πλέον ως θεραπευτική επιλογή έναν πρώτο στην κατηγορία του αναστολέα καρδιακής μυοσίνης που αντιμετωπίζει την υποκείμενη παθοφυσιολογία της συμπτωματικής αποφρακτικής υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας», επεσήμανε ο Samit Hirawat, M.D., επικεφαλής ιατρός της Bristol Myers Squibb. «Είμαστε υπερήφανοι που προσφέρουμε τη συγκεκριμένη καινοτόμο θεραπεία σε περισσότερους ασθενείς σε ολόκληρο τον κόσμο, ενισχύοντας ταυτόχρονα τη δέσμευσή μας να αξιοποιούμε την επιστήμη για να αλλάζουμε τις ζωές των ασθενών σε παγκόσμια κλίμακα».

Τι είναι η συμπωματική αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια 

Πρόκειται για μία καρδιακή πάθηση που συχνά έχει κληρονομικό χαρακτήρα. Ενδεχομένως να εξελιχθεί σε χρόνια, εξαντλητική και εξελισσόμενη νόσο, με συμπτώματα που περιλαμβάνουν τη δυσκολία στην αναπνοή, τη ζάλη και την κόπωση, αλλά και σοβαρές επιπλοκές, όπως είναι η καρδιακή ανεπάρκεια, οι αρρυθμίες, το εγκεφαλικό επεισόδιο και, σε σπάνιες περιπτώσεις (~1%), ο αιφνίδιος καρδιακός θάνατος.

«Η αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια είναι μία πάθηση που αλλάζει τη ζωή για πολλούς ασθενείς, καθώς τα συμπτώματα μπορούν να επηρεάσουν σημαντικά την ποιότητα ζωής τους. Τα θετικά αποτελέσματα από τις δύο κλινικές μελέτες Φάσης 3 τεκμηριώνουν ότι το mavacamten κατέδειξε αποτελεσματικότητα σε όλα τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, συμπεριλαμβανομένης της βελτίωσης στην ικανότητα άσκησης και του φορτίου των συμπτωμάτων για τους συγκεκριμένους ασθενείς», εξηγεί ο Iacopo Olivotto, M.D., καθηγητής Καρδιολογίας στο Πανεπιστήμιο της Φλωρεντίας και Επικεφαλής του τμήματος Καρδιολογίας στο Παιδιατρικό Νοσοκομείο Meyer στη Φλωρεντία. «Ως κύριος ερευνητής της κλινικής μελέτης EXPLORER-HCM, είμαι ευγνώμων στους ασθενείς που διαδραμάτισαν καίριο ρόλο σε αυτήν την έγκριση και ανυπομονώ να καταστεί το mavacamten διαθέσιμο στους ασθενείς στην Ε.Ε. οι οποίοι περίμεναν πολύ καιρό μια νέα θεραπευτική επιλογή» σημειώνει ο καθηγητής.

Η κεντρική Άδεια Κυκλοφορίας δεν περιλαμβάνει έγκριση στη Μεγάλη Βρετανία (Αγγλία, Σκωτία και Ουαλία).